胶质瘤开启靶向治疗, 有望取代放化疗成为首选

北京天坛医院神经外科学中心牵头的国内首个Vorasidenib（沃拉西德尼，一款靶向药物）桥接研究中心目前已完成首例患者筛选。该项目主要研究者、北京天坛医院神经外科学中心任晓辉表示，靶向药物有望取代放化疗成为低级别胶质瘤的首选治疗方式。

Vorasidenib是FDA（美国食品药品监督管理局）批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变Ⅱ级胶质瘤的靶向药物。Vorasidenib中国桥接研究由中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛牵头，北京天坛医院神经外科学中心任晓辉担任主要研究者，通过进行小规模附加试验，证明药物在我国使用的安全性和有效性。

中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛。医院供图

今年，脑胶质瘤在靶向治疗方面有了很大突破。4月23日，国家药监局批准伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症，这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物，该药物由江涛院士带领团队历时数年研发。8月6日，FDA批准首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物Vorasidenib。

任晓辉介绍，Vorasidenib中国桥接研究计划在17家医院开展，纳入58例接受过手术的、年龄在12岁以上的Ⅱ级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤的儿童和成人患者，研究的主要目标是评估Vorasidenib在治疗残留或复发的Ⅱ级胶质瘤患者中的有效性和安全性。

“对于这部分患者来说，靶向药物有望取代放化疗成为低级别胶质瘤的首选治疗方式。”任晓辉解释道，“长期以来，手术和放化疗是脑胶质瘤主要治疗手段，但由于肿瘤和脑组织互相纠缠，很难通过外科手术彻底切除肿瘤。因此，即使经过手术和放化疗，脑胶质瘤的致残率和致死率仍较高，靶向治疗是脑胶质瘤治疗的重要方向。”

江涛院士表示，Vorasidenib桥接研究对于中国胶质瘤治疗具有深远意义。一方面，这种药物为IDH突变型胶质瘤患者提供了新的治疗选择；另一方面，这项研究对于推动中国神经外科临床研究与国际高水平临床研究接轨、加速新药研发等具有很大的推动作用。